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上海原创药连斩“全球首创+中美双批”!创始人:我们能造任何神经细胞

来源:菜鸟下载 | 更新时间:2026-04-26

大脑的精密不仅在于高级认知功能,其对神经回路中兴奋与抑制的微妙平衡也极为敏感。当

大脑的精密不仅在于高级认知功能,其对神经回路中兴奋与抑制的微妙平衡也极为敏感。当局部抑制性神经元功能受损,无法有效制衡兴奋性信号时,便可能引发反复的癫痫发作。对于这类药物难治性癫痫,现有疗法常面临瓶颈。上海跃赛生物正从疾病根源入手,通过细胞疗法重塑神经平衡,开创了一条全新的治疗路径。


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在跃赛生物的实验室中,研究人员正专注分析神经组织样本。

上海跃赛生物科技有限公司自主研发的细胞治疗新药UX-GIP001,其新药临床试验申请(IND)正式获得国家药品监督管理局批准。作为全球首个基于诱导多能干细胞(iPSC)来源、针对癫痫的First-in-Class细胞治疗产品,它即将启动Ⅰ期临床试验。此前,该疗法已获得美国FDA的临床试验许可,跃赛生物由此实现了该治疗领域在中美两地的“双批”里程碑。

这一突破性进展,为全球数千万难治性癫痫患者带来了新的曙光,也标志着中国在干细胞创新药研发的尖端赛道上,已进入全球领先行列。

植入“修复种子”

全球约7000万癫痫患者中,近三成属于药物难治性。传统抗癫痫药物通常作用于全脑,难以精准修复病灶区特定的神经环路失衡。

利用干细胞技术修复受损神经环路,已成为全球神经疾病治疗的前沿方向。其关键基石是2006年日本科学家山中伸弥团队的发现:成熟体细胞可被重编程为iPSC,即获得类似胚胎干细胞的多能性。这项荣获2012年诺贝尔奖的技术,相当于为细胞赋予了“返老还童”的能力,使其成为可分化为各类细胞的“万能种子”。


跃赛生物的疗法正是基于这一诺奖技术。团队将iPSC定向分化为“抑制性GABA能中间神经元前体细胞”。这类细胞药物通过微创手术植入患者大脑病灶区后,能够进一步成熟为功能性抑制性神经元,从根源上重建局部的“兴奋-抑制”平衡。由于植入细胞具备长期存活与整合的潜力,该疗法有望实现持久的治疗效果,甚至达到功能性治愈。

临床前动物实验数据积极:细胞植入癫痫模型小鼠脑内6个月后,约90%的异常癫痫波消失;8个月后,癫痫波活动已近乎无法检测。

iPSC技术问世已近二十年,制备“种子”本身已非最大挑战。真正的核心壁垒在于如何实现高效、精准的定向分化,确保iPSC稳定地转化为目标功能细胞,同时最大限度减少杂质细胞的产生。目前,全球仅有一款进入临床试验的癫痫干细胞药物(美国Neurona公司研发),其基于人胚干细胞(ESC)技术路线。尽管早期临床数据令人鼓舞,但ESC长期面临伦理争议。而在公认潜力更大的iPSC赛道上,跃赛生物凭借深厚的基础研究积累与领先的转化能力,正作为领跑者推动疗法走向临床。

打开分化“黑箱”

iPSC拥有多向分化的潜能,其分化过程曾像一个难以窥视的“黑箱”——科学家无法完全掌控每个细胞的命运轨迹,也不清楚为何部分细胞会偏离预定路径。跃赛生物创始人陈跃军教授团队的核心突破,正是系统性地破解了这一难题。

陈跃军本科至博士均毕业于复旦大学上海医学院,2013年赴美国威斯康星大学麦迪逊分校进行博士后研究。当时正值iPSC研究因诺奖而热度攀升,他随后加入著名华裔科学家张素春教授团队,深耕该领域。2016年回国后,他受聘于中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心,并担任高级研究员。

2024年3月,陈跃军团队在干细胞顶级期刊《Cell Stem Cell》上以封面文章形式发表了一项关键成果。封面设计形象地揭示了研究精髓:携带独特“条形码”的神经细胞,正沿着分叉路径奔向不同的分化终点。这些“条形码”正是团队自主研发的细胞谱系示踪技术SISBAR。


手持条形码的神经细胞形象登上《Cell Stem Cell》封面,这项技术为跃赛生物奠定了核心优势。

在跃赛生物的展示区,这期封面被置于醒目位置。SISBAR技术构建了强大的技术护城河:通过给每个细胞标记独特的“条形码”,团队首次实现了对细胞分化轨迹的全过程追溯,从而解析了目标细胞与杂质细胞的起源。基于此,他们进一步开发出精准的定向诱导分化方案与严格的细胞药物质控体系,并展开了多管线布局。

在推进癫痫疗法之前,团队已于2025年初启动了针对帕金森病的自体iPSC药物Ⅰ期临床试验,初步数据显示了良好的安全性与积极的疗效趋势。深厚的科研积累带来了显著的产品优势:跃赛生物的帕金森病细胞药物有效成分纯度远高于国际同类产品,这意味着更低的单次注射剂量和更小的脑部植入风险。


2025年,陈跃军团队另一项关于iPSC治疗潜力的研究成果再次成为《Cell Stem Cell》封面,画面寓意着神经细胞如种子般被“播撒入脑”。

2025年8月,陈跃军团队另一项关于iPSC治疗潜力的研究成果再次登上《Cell Stem Cell》封面,揭示了其在抑郁症治疗方面的应用前景。封面中,神经细胞如种子般被“播撒”入脑,孕育出新的希望。

无论是帕金森病、癫痫还是抑郁症,其疗法都共享同一套底层技术平台。正如外界所评价的,跃赛生物不仅是一家新药研发公司,更是一个能够按需“制造”特定功能神经细胞、并针对相应神经系统疾病开发疗法的平台型企业。

产业生态的“合力托举”

跃赛生物的快速发展,既是其技术实力的体现,也深度映射了上海生物医药产业生态的系统性支持。公司自2024年成立以来,在生物医药融资市场整体遇冷的背景下,逆势完成了四轮融资,成长曲线陡峭。

陈跃军强调,上海在科研积淀、临床资源与产业化能力上的综合优势,对创新药企至关重要。地方政府对产业的理解深度与政策支持的精准度,在国内首屈一指。同时,高度集聚的人才与创新要素,使得公司所需的临床前研究、法规咨询、生产配套等服务,都能在极短半径内高效获取。

2025年11月,跃赛生物完成了由上海国投旗下国投先导领投、浦东创投旗下引领区基金跟投的近亿元A+轮战略融资。国有资本的进入,传递出明确的长期支持信号。作为“耐心资本”,它们不仅是资金提供方,更扮演“产业连接器”的角色,协助企业对接产业链资源、拓展融资渠道并加强临床合作。

在上海市科委及相关部门支持下,跃赛生物已在浦东外高桥建立了约4000平方米的研发中心与符合GMP标准的洁净厂房,组建了专业团队,一套工业化的细胞制备体系正在快速完善。


位于浦东外高桥的跃赛生物研发中心及GMP生产基地,总面积约4000平方米。

陈跃军透露,公司自研的iPSC细胞药物生产工艺,在有效细胞纯度、杂质控制及批次一致性等关键指标上已达到国际领先水平。目前,团队正致力于推动从手工培养向大型生物反应器规模化生产的工艺升级。这些努力旨在大幅降低细胞治疗的成本,推动该疗法从“高价小众”走向可及性更高的产业化未来。

iPSC的科学火种源自日本,如今已形成全球研发浪潮。而全球首个进入临床的iPSC来源癫痫细胞治疗药物,正在上海孕育。对抗神经系统疾病的征程是一场漫长的马拉松,但上海乃至中国力量的深度参与,必将为整个领域带来突破性的加速度。


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